卡西默森（Casimersen）是针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者中特定基因变异群体的新型靶向药物，该药物于2021年2月通过美国食品药品监督管理局（FDA）的审批。这项创新疗法主要适用于经基因检测确认存在外显子45跳跃突变的DMD患者，为其开辟了全新的治疗路径。

该药物的临床疗效已通过严谨试验得到验证。在随机双盲安慰剂对照试验中，43名7至20岁的男性患者按2:1比例分组，分别接受卡西默森静脉输注或安慰剂治疗。中期评估表明，治疗组患者骨骼肌组织内抗肌萎缩蛋白表达量出现可量化提升，这一关键指标成为FDA加速审批的重要临床依据。

尽管该药物已被FDA批准在美国上市，但截至目前尚未获得我国药监部门批准，因此未能纳入国家医保药品目录。这意味着国内DMD患者无法通过国内医院和药房等渠道直接获取该药物，药品价格也尚未明确。

对于确有治疗需求的患者家庭，可以持续关注该药物的市场动向，或通过正规医疗咨询机构获购买此药物。值得注意的是，海外购药有一定的安全风险，建议购买前谨慎选择医疗机构。

总体而言，卡西默森作为DMD精准医疗领域的突破性成果，为特定患者群体提供了具有科学依据的治疗选择。但目前其国内可及性仍存在显著障碍，患者家庭需与主治医生保持密切沟通，结合个体病情发展制定稳妥的诊疗方案，同时关注医药政策动态。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213026s005lbl.pdf