卡西默森（Casimersen）作为一款创新性靶向治疗药物，于 2021 年 2 月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用以治疗杜氏肌营养不良症（DMD）中携带特定基因突变的患者，这些患者可通过外显子 45 跳跃疗法获益。这一批准为 DMD 患者，特别是肌营养不良蛋白基因存在可跳过外显子 45 突变的群体，带来了崭新的治疗希望。

在启用卡西默森治疗前，医生需实施一系列检查项目，包含血清胱抑素 C 的检测、尿试纸检测以及尿蛋白 / 肌酐比（UPCR）的测定，以此评估患者肾功能。用药前，建议测量肾小球滤过率，从而更全面地掌握患者肾脏状态。治疗期间，监测肾毒性也是极为关键的环节，以此保障药物安全使用。

卡西默森推荐剂量为每公斤体重 30 毫克，每周给药一次，借助在线 0.2 微米过滤器，进行 35 至 60 分钟的静脉输注。若患者漏服一剂，应在错过预定剂量后尽快补服，以维持药物在体内的有效浓度。

该药物以无防腐剂的浓缩溶液形式，封装于单剂量小瓶内供应，给药前需进行稀释。稀释与给药过程中，务必严格遵循无菌技术规范，防止感染发生。同时，注射用药品在给药前，应仔细进行目视检查，查看有无颗粒物质、是否存在变色情况，以此确保药物质量。

卡西默森在治疗杜氏肌营养不良症时，可能引发一些副作用。常见的有输注相关反应，比如在静脉输注过程中，部分患者可能出现头痛、头晕等不适症状。由于它对肾脏有潜在影响，治疗期间监测发现，少数患者肾功能指标波动，如血清胱抑素 C 水平变化。此外，还有可能导致注射部位反应，像红肿、疼痛等，在稀释、给药遵循无菌操作下，可一定程度降低这类副作用发生概率 。

卡西默森目前在我国尚未上市，自然也未被纳入医保体系，其价格也暂不明确。此外，FDA 对卡西默森的批准属于加速批准，这意味着其长期疗效仍有待后续临床研究进一步验证。使用卡西默森时，医生应密切留意患者反应，适时调整治疗方案，全力保障患者安全与治疗效果。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213026s005lbl.pdf