卡西默森（Casimersen）是 Sarepta Therapeutics 研发的一款创新型反义寡核苷酸药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。此类患者的 DMD 基因存在特定突变，通过外显子 45 跳跃的方式能够对病症加以治疗。卡西默森采用静脉输注的给药途径，它会与 DMD 基因前 mRNA 的外显子 45 相结合，在 mRNA 加工过程中促使该外显子发生跳跃，进而助力生成具有功能性的肌营养不良蛋白。

在打算使用卡西默森之前，有诸多关键要点务必谨记。首要的是，患者需接受全面的肾功能评估，涵盖血清胱抑素 C 的检测、尿试纸检测以及尿蛋白 / 肌酐比（UPCR）的测定。在用药前，可考虑测量肾小球滤过率，以此保证肾脏能够承受治疗。另外，由于卡西默森可能对肾脏产生一定作用，在治疗期间建议持续监测是否出现肾毒性。

在输注卡西默森之前或者输注之后至少 48 小时，需采集患者的尿样用于后续分析。该药物的推荐剂量为每公斤体重 30 毫克，每周给药一次，借助在线 0.2 微米过滤器进行 35 至 60 分钟的静脉输注。倘若漏服一剂，应在错过预定剂量后尽快补服，以此维持治疗的连贯性。

卡西默森以不含防腐剂的浓缩溶液形式，装在单剂量小瓶中供应，给药前需要进行稀释操作。在稀释和给药期间，必须严格遵循无菌技术要求，防止出现任何可能的感染情况。同时，对于注射用药品，在给药前要通过目视检查是否存在颗粒物质以及有无变色现象，以此确保药物的质量与安全性。

需要留意的是，卡西默森虽已在美国获批，但在我国尚未上市，因而也未被纳入医保范畴。患者若考虑使用此药，需充分知悉其疗效、安全性以及可能涉及的费用状况，并与医生深入交流，共同规划最为适宜的治疗方案。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213026s005lbl.pdf