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卡西默森(Casimersen)作为一种创新疗法,专门针对患有特定基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。其作用机制在于调控 DMD 基因前 mRNA 的剪接过程,使外显子 45 被跳过,促使 DMD 患者体内生成内部有所截短却仍具备功能的肌营养不良蛋白。这一重大突破为 DMD 患者开辟了新的治疗路径,极大地提升了他们的生活质量。
在临床应用中,卡西默森治疗DMD的效果显著。通过增加骨骼肌中肌营养不良蛋白的生成量,有效增强了患者的肌肉功能。不过,作为一种药物,卡西默森在使用期间也可能引发一些不良反应。常见的副作用涵盖上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节疼痛以及口咽痛等症状。
针对这些潜在的副作用,患者与医生需携手制定适宜的应对策略。对于上呼吸道感染、咳嗽这类常见症状,患者可通过践行良好的个人卫生习惯加以预防,例如勤洗手、尽量避开人员密集场所等。医生则可依据患者的实际状况,开具对症药物来减轻症状。
当出现发热、头痛等副作用时,患者可尝试采用物理降温、充分休息、大量饮水等方式缓解不适。倘若症状较为严重,应即刻寻求医疗帮助,以便医生依据患者具体情况实施针对性治疗。
此外,对于卡西默森可能导致的关节痛、口咽痛等其他副作用,患者可通过适度锻炼以及保持良好的口腔卫生习惯进行预防。在整个治疗进程中,医生也会密切留意患者的病情发展,适时调整治疗方案,以此保障患者的安全与治疗效果。
总体而言,卡西默森作为创新治疗药物,给 DMD 患者带来了新的希望曙光。但在使用过程中,患者和医生需共同关注其可能引发的副作用,并积极采取应对措施,从而确保患者的安全以及治疗的有效性。
参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213026s005lbl.pdf