加奈索酮（Ganaxolone）口服混悬液是一种神经活性类固醇 γ-氨基丁酸 (GABA) A 受体正调节剂。加奈索酮专门用于治疗 2 岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。

作用机制：加奈索酮属于一类新型神经活性类固醇，有时称为“epalons”，是中枢神经系统 (CNS) 中γ-氨基丁酸 A 型 (GABA A ) 受体的有效且特异性正向变构调节剂。它在几个潜在结合位点之一结合 GABA A，所有这些位点均不同于苯二氮卓结合位点。通过增强 GABA A受体的抑制作用，内源性和外源性神经类固醇与抗焦虑、镇静和抗惊厥等作用相关。

虽然加奈索酮治疗 CDD 相关癫痫发作的确切作用机制尚不清楚，但其抗惊厥作用可能是由于正变构 GABA A调节。

用法用量：加奈索酮以口服混悬液形式提供，每天口服 3 次。它必须与食物一起服用。

体重28公斤以下患者的剂量：起始剂量为 6 mg/kg，每日 3 次（18 mg/kg/天）；最大剂量为 21 mg/kg，每日 3 次（63 mg/kg/每日）

体重超过28公斤的患者剂量：起始剂量为 150 mg，每日 3 次（每日 450 mg）；最大剂量为 600 mg，每日 3 次（每日 1800 mg）

副作用：如果患者使用加奈索酮有过敏反应迹象：荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，请寻求紧急医疗帮助。

如果您的情绪或行为出现新的或突然的变化，包括新的或更严重的抑郁或焦虑、惊恐发作、睡眠困难，或者如果您感到冲动、易怒、激动、敌对、攻击性、不安、更加活跃或多说话，或者有自杀或伤害自己的想法。

加奈索酮的常见副作用可能包括：嗜睡；发烧；唾液过多或流口水；或者季节性过敏。这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。

注意事项：有些人在服用加奈索酮时有自杀的想法。如果您的情绪或行为突然发生变化，或者有自杀的念头，请立即告诉您的医生。

相互作用：告诉您的医生您的所有其他药物，尤其是：喝含酒精饮料；阿片类药物；或者抗抑郁药。加奈索酮还可能会和其他药物产生相互作用，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。