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Duvyzat(givinostat)使用指南

美国食品和药物管理局(FDA)已正式批准Italfarmaco公司的givinostat以Duvyzat的商品名上市,作为一款口服混悬液,专门用于治疗6岁及以上的杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者。这一批准标志着DMD治疗领域迎来了首个针对所有基因变异患者的非类固醇疗法,为减轻患者炎症和肌肉损失提供了新的选择。

用法用量:Duvyzat的推荐剂量是根据患者的体重来确定的,其浓度为8.86 mg/mL。每日需服用两次,且应与食物一同服用。具体的剂量范围在每天两次的22.2至53.2 mg之间。

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潜在副作用:在使用Duvyzat时,患者可能会遇到一些常见的副作用,如腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数降低以及血液中脂肪含量上升。这些副作用在10%或更多的接受治疗的患者中都有出现。

此外,Duvyzat还有可能导致更为严重的副作用,其中之一是心脏电活动的变化,即QT间期延长。这种情况可能会增加出现尖端扭转型室性心动过速这一不规则心律的风险。若患者出现头晕、心跳不规则或失去知觉等症状,应立即联系主治医生。

特别注意事项:Duvyzat可能会引发血小板减少症,导致血液中血小板数量减少,从而增加出血或瘀伤的风险。在治疗前及治疗期间,医生会定期检查患者的血细胞计数以及时发现任何异常。若患者发现皮肤有异常出血或红色、紫色的小斑点(瘀点),应立即告知医生。

Duvyzat还可能导致血液中甘油三酯水平上升。虽然这可能不会立即引发症状,但医生会定期监测患者的血液指标以确保安全。

若出现中度至重度的腹泻和呕吐症状,患者应记录症状的频率和严重程度,并保持充足的水分摄入。同时,及时与医生沟通以获取专业建议。

若任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制,主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此,患者在使用Duvyzat期间应密切关注身体状况并及时与医生沟通。

储存方法:Duvyzat应储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的环境下,并避免冻结。药瓶应直立存放。一旦首次打开药瓶,任何未使用的混悬液都应在60天后丢弃。

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