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戈洛迪森（golodirsen）用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，这些患者的肌营养不良蛋白基因已确认发生突变，可通过跳过外显子 53 进行治疗。该适应症是根据在接受戈洛迪森治疗的患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白产生增加而在加速批准下获得批准的。对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证。
使用戈洛迪森治疗的患者曾出现过敏反应，包括皮疹、发烧、瘙痒、荨麻疹以及炎症和/或皮肤脱皮。如果出现过敏反应的体征和症状，请立即就医。
接受戈洛迪森治疗的动物中发现肾脏受损。尽管戈洛迪森的临床研究中未发现对肾脏的损害，但其他具有类似作用的药物也发生了潜在致命的肾脏损害。您的医生可能会建议在开始治疗前进行尿液和血液检测，然后每月进行尿液检测，每 3 个月进行一次血液检测，以监测您的肾脏。用药前请咨询您的主治医生，禁止私自用药。
目前，戈洛迪森没有在国内上市，国内患者较难直接购买到戈洛迪森。据了解，戈洛迪森已经在海外上市，2 毫升戈洛迪森静脉注射液（50 毫克/毫升）的价格约为 1,694 美元，换算成人民币的价格大概在12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定变化。如果您有戈洛迪森方面的问题，请咨询药纷享医学顾问。