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戈洛迪森Golodirsen的商品名为Vyondys 53，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 的药物。它是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）化学的反义寡核苷酸药物。
戈洛迪森被设计成与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53结合，导致在基因突变患者的mRNA加工过程中该外显子被排除，所述基因突变患者可以跳过外显子53。外显子53的跳过是为了在基因突变的患者中产生一种内部截短的肌营养不良蛋白，这种基因突变适合于外显子53的跳过。
您的医生将进行血液测试，以确保您没有任何会阻止您安全使用戈洛迪森的疾病。戈洛迪森通过静脉输注给药，通常每周一次。医务人员会给你注射这种药物。必须缓慢注射戈洛迪森，输注可能需要60分钟才能完成。当您使用这种药物时，可能需要检查您的肾功能。
肌肉萎缩症的常用成人剂量：每周静脉注射30毫克/千克。肌肉萎缩症的常用儿科剂量：每周静脉注射30毫克/千克。
目前，戈洛迪森没有在国内上市，国内患者较难直接购买到戈洛迪森。据了解，戈洛迪森已经在海外上市，2 毫升戈洛迪森静脉注射液（50 毫克/毫升）的价格约为 1,694 美元，换算成人民币的价格大概在12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定变化。如果您有戈洛迪森方面的问题，请咨询药纷享医学顾问。