维莫德吉（Vismodegib）用于治疗转移性基底细胞癌，这是一种已经扩散到全身的皮肤癌。它还可以治疗手术后复发或无法通过放射或手术治疗的晚期基底细胞癌。

Hedgehog 通路调节胚胎发生过程中的细胞生长和分化。该途径在成人组织中不活跃。PTCH1是参与SHH通路的抑癌基因。 SMO 是一种 G 蛋白偶联跨膜受体，参与 SHH 途径的信号转导。 smoothened (SMO) 和PTCH1基因的突变似乎会导致 SHH 信号通路的异常上调和激活。蛋白补丁同源物 1 (Patched) 由基因PTCH1产生并作为跨膜受体发挥作用，当激活时，会抑制 SMO 受体向细胞膜的迁移。当 SHH 配体与 Patched 结合时，SMO 受体被释放到细胞膜中，然后激活细胞增殖。在基底细胞癌中，Hedgehog 通路的突变可导致基底细胞不受限制地增殖；研究人员指出，该途径与 90% 以上的基底细胞癌病例相关。据信参与肿瘤发生的机制之一涉及 SMO 的配体独立途径激活。

维莫德吉是一种选择性 Hedgehog 通路抑制剂，可结合并竞争性抑制 SMO。抑制 SMO 会导致转录因子 GLI1 和 GLI2 保持失活；这阻止了 Hedgehog 通路内肿瘤介导基因的表达。

PTCH1突变与痣样基底细胞癌综合征（Gorlin 综合征）、毛发上皮瘤、食管鳞状细胞癌、膀胱移行细胞癌和前脑无裂畸形相关。髓母细胞瘤是一种神经系统肿瘤，在高达 30% 的病例中与 Hedgehog 通路突变相关。

目前维莫德吉没有在中国上市，国内患者暂时没办法直接购买维莫德吉。据了解，维莫德吉有在海外上市的版本，海外上市维莫德吉原研版的规格为150mg*28粒，在欧洲上市的价格是27000元左右每盒，在土耳其的价格是15000元左右每盒，同规格同厂家的药品土耳其的价格较为便宜。如果您想了解维莫德吉的更多问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。