匹米替比（Pimitespib）是一种口服 HSP90 抑制剂，在一项针对伊马替尼、舒尼替尼和瑞格非尼失败或不耐受的晚期 GIST 患者的 II 期试验中显示出显着的活性。

从2018年10月31日至2020年4月30日，86名患者被随机分配接受匹米替比 ( n= 58)或安慰剂( n= 28)。匹米替比组的中位无进展生存期 (PFS) 为 2.8 个月 [95% 置信区间 (CI) 1.6-2.9 个月]，而安慰剂组的中位无进展生存期 (PFS) 为 1.4 个月 (0.9-1.8 个月) [风险比 (HR) 0.51 (95% CI 0.30-0.87)；单侧P= 0.006]。与安慰剂相比，匹米替比的交叉调整 OS 有所改善 [HR 0.42 (0.21-0.85)，单侧P = 0.007]。 17 名 (60.7%) 接受安慰剂的患者交叉使用匹米替比；交叉后的中位 PFS 为 2.7 个月（95% CI 0.7-4.1 个月）。

匹米替比最常见（≥30%）的治疗相关不良事件（AE）是腹泻（74.1%）和食欲下降（31.0%）；最常见 (≥10%) ≥3 级治疗相关 AE 是腹泻 (13.8%)。三名 (5.2%) 患者发生了导致匹米替比停药的治疗相关 AE。

匹米替比是最近在日本上市的药品，目前暂时没有在国内上市，国内患者暂时没办法直接购买到匹米替比，如果患者有匹米替比方面的药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。