2018 年 11 月 9 日，美国食品药品监督管理局加速批准派姆单抗（KEYTRUDA，默克公司）用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌 (HCC) 患者。

批准基于 KEYNOTE 224 (NCT02702414)，这是一项单臂、多中心试验，招募了 104 名肝细胞癌患者。患者被要求在索拉非尼治疗期间或之后出现疾病进展，或者对索拉非尼不耐受，有可测量的疾病，并且Child-Pugh A级肝功能损害。 21% 的入组患者为 HBV 血清阳性，25% 为 HCV 血清阳性，9 名患者 (9%) 为 HBV 和 HCV 血清阳性。患有活动性自身免疫性疾病、超过一种肝炎病因、需要免疫抑制的医疗状况或体检发现腹水临床证据的患者不符合资格。患者每三周接受一次 200 mg 派姆单抗静脉输注，直至疾病进展、出现不可接受的毒性，或者对于没有疾病进展的患者长达 24 个月。

主要疗效结果指标是确认的总体缓解率，由独立中央审查 (ICR) 根据 RECIST 1.1 进行评估（修改为遵循最多 10 个目标病灶和每个器官最多 5 个目标病灶）。经 ICR 评估确认的总体缓解率为 17%（95% CI：11、26），其中 1 例完全缓解，17 例部分缓解。反应持续时间为 3.1 至 16.7 个月； 89% 的响应者的响应持续时间为 6 个月或更长，56% 的响应持续时间为 12 个月或更长。

肝细胞癌患者中发生的不良反应与帕博利珠单抗产品标签中描述的相似；然而，3 级或 4 级腹水 (8%) 和免疫介导的肝炎 (2.9%) 的发生率有所增加。与其他 KEYTRUDA 试验相比，发生率较高的 3 级和 4 级实验室异常包括 AST 升高 (20%)、ALT (9%) 和高胆红素血症 (10%)。治疗肝细胞癌的派姆单抗推荐剂量为 200 mg，每 3 周静脉输注 30 分钟以上。

帕博利珠单抗目前已经在中国上市，患者可以直接从国内医院药房进行购买。帕博利珠单抗原研药是由默沙东生产上市的，在国内的上市的规格为4ml：100mg，价格在17000元左右。国内的价格较为昂贵，让我们可以了解一下国外原研版本，国外在欧洲上市的价格在29000元左右；在土耳其上市的价格在12000元左右。如果您有帕博利珠单抗方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。