美国FDA 已批准瓦莫洛龙Agamree（vamorolone）用于治疗 2 岁以上杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传病，其特征是肌营养不良蛋白基因突变。随着时间的推移，它会导致体内的肌肉变得虚弱和受损，最终致命。

VISION-DMD 是一项由两部分组成的研究，评估了每日口服剂量 2.0 mg/kg/天和 6.0 mg/kg/天的瓦莫洛龙与泼尼松 0.75 mg/kg/天和安慰剂的疗效、安全性和药代动力学，24周的治疗期。该研究以 33 个试验地点的 4 至 7 岁患有 DMD 的男孩为对象。

瓦莫洛龙是一种皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。瓦莫洛龙对杜氏肌营养不良症(DMD)患者发挥作用的确切机制尚不清楚。最常见的不良反应(瓦莫洛龙> 10%，高于安慰剂)是类cushingoid特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。尽管不良反应发生率相对较高，但皮质类固醇治疗是目前DMD治疗的标准。由于其独特的受体结合特性，瓦莫洛龙被定位为具有比其他皮质类固醇更可耐受的副作用特性，1从而为皮质类固醇副作用不可忍受或不可接受的患者提供了额外的治疗选择。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。