2021年8月13日，美国食品药品监督管理局批准了贝组替凡(Welireg，Merck)，这是一种缺氧诱导因子抑制剂，用于患有von Hippel-Lindau (VHL)病的成年患者，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，而不需要立即手术。

该试验纳入了 61 名患有 VHL 相关肾细胞癌的患者，这些患者根据 VHL 种系改变进行诊断，并且至少有一个可测量的实体瘤位于肾脏。入组患者患有其他 VHL 相关肿瘤，包括中枢神经系统血管母细胞瘤和 pNET。这些患者的中枢神经系统血管母细胞瘤和 pNET 的诊断依据分别是脑/脊柱或胰腺中至少存在一种可测量的实体瘤，如 RECIST v1.1 所定义并由独立审查委员会 (IRC) 确定。该研究排除了患有转移性疾病的患者。患者每天接受一次 120 mg 剂量的贝组替凡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。VHL 相关 RCC 治疗的主要疗效终点是 ORR，通过 IRC 评估的 RECIST v1.1 进行放射学评估来测量。其他疗效终点包括缓解持续时间 (DoR) 和缓解时间 (TTR)。在 VHL 相关肾细胞癌患者中，贝组替凡显示 ORR 为 49%；所有答复都是部分答复。尚未达到 DoR 中位数；在应答者中，56% (n=17/30) 在至少 12 个月后仍在应答。TTR 中位数为八个月。

贝组替凡目前还没有在国内上市，国内患者暂时没办法直接在国内医院购买到贝组替凡。据了解，贝组替凡已经在海外上市，规格为40mg*90片，价格为200000元左右。如果您有更多关于贝组替凡方面的药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。