2023年12月14日，美国食品药品监督管理局批准贝组替凡 (Welireg，默克公司)用于晚期肾细胞癌(RCC)患者，此前使用了程序性死亡受体-1 (PD-1)或程序性死亡配体1 (PD-L1)抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)。

LITESPARK-005 (NCT04195750)对疗效进行了评估，这是一项开放标签、随机、头对头的试验，涉及746名不可切除的局部晚期或转移性透明细胞RCC患者，这些患者在接受PD-1或PD-L1检查点抑制剂和VEGF-TKI治疗后出现进展。患者以1:1的比例随机接受120 mg 贝组替凡或10 mg 依维莫司，每天一次。根据国际转移性肾细胞癌数据库联盟的风险类别和既往VEGF-TKIs的数量对随机分组进行分层。

主要疗效结果指标是通过盲法独立中心审查评估的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

与依维莫司相比，贝组替凡在PFS方面的改善具有统计学意义，风险比为0.75 [(95% CI: 0.63，0.90)；单侧p值=0.0008]。Kaplan-Meier曲线反映了非比例风险，贝组替凡组和接受依维莫司治疗组的中位PFS估计值相似，分别为5.6个月(95% CI: 3.9，7.0)和5.6个月(95% CI: 4.8，5.8)。虽然OS结果在目前的分析中是不成熟的，据报道有59%的死亡，但没有观察到损害的趋势。对患者报告的症状和功能结果的描述性分析支持与依维莫司相比，贝组替凡的耐受性有所提高。

接受贝组替凡治疗的患者最常见的不良反应(≥25%发生率)为血红蛋白减少、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐增加、淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶增加、钠减少、钾增加和天冬氨酸转氨酶增加。

推荐的贝组替凡剂量为120 mg，每日口服一次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

贝组替凡目前还没有在国内上市，国内患者暂时没办法直接在国内医院购买到贝组替凡。据了解，贝组替凡已经在海外上市，规格为40mg*90片，价格为200000元左右。如果您有更多关于贝组替凡方面的药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。