2023年12月13日，美国食品药品监督管理局批准依氟鸟氨酸(IWILFIN，USWM，LLC)用于降低患有高危神经母细胞瘤(HRNB)的成人和儿童患者的复发风险，这些患者对之前的多代理、多模式治疗(包括抗GD2免疫疗法)至少有部分反应。这是美国FDA首次批准一种旨在降低HRNB患儿复发风险的疗法。

在一项外部对照试验中评估了疗效，该试验比较了研究3b(研究组)和研究ANBL0032(临床试验衍生的外部对照组)的结果。研究3b (NCT02395666)是一项包含两个队列的多中心、开放标签、非随机试验。来自一个队列(地层1)的总共105名符合条件的HRNB患者口服依氟鸟氨酸，每日两次，剂量基于体表面积(BSA ),直到疾病进展、不可接受的毒性或最长2年。研究3b旨在将结果与发表文献中报道的研究ANBL0032的历史基准无事件生存率(EFS)进行比较。

外部对照组来自ANBL0032研究实验组的1，241名患者，anbl 0032是一项多中心、开放标签、随机试验，在HRNB儿童患者中使用地努图希单抗dinutuximab、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子、白细胞介素-2和顺式维甲酸，并与单独使用顺式维甲酸进行比较。

符合研究3b和ANBL0032的比较分析标准的患者，具有完整的特定临床协变量数据，使用倾向评分进行匹配(1:3)；用于主要分析的匹配疗效人群包括来自研究ANBL0032的90名接受IWILFIN治疗的患者和270名对照患者。

主要疗效结果指标是无事件生存率(EFS)，定义为疾病进展、复发、继发性癌症或任何原因导致的死亡。另一个疗效结果指标是总生存期(OS)，定义为任何原因导致的死亡。在方案规定的主要分析中，EFS风险比为0.48 (95%可信区间:0.27，0.85)，总风险比为0.32 (95%可信区间:0.15，0.70)。鉴于与外部对照研究设计相关的治疗效果评估的不确定性，进行了亚人群补充分析或使用替代统计方法。在这些分析中，EFS风险比在0.43 (95%可信区间:0.23，0.79)到0.59 (95%可信区间:0.28，1.27)之间，总风险比在0.29 (95%可信区间:0.11，0.72)到0.45 (95%可信区间:0.21，0.98)之间。

研究3b中最常见的不良反应(≥5%)包括实验室异常，包括中耳炎、腹泻、咳嗽、鼻窦炎、肺炎、上呼吸道感染、结膜炎、呕吐、发热、过敏性鼻炎、中性粒细胞减少、ALT升高、AST升高、听力下降、皮肤感染和尿路感染。

推荐剂量基于牛血清白蛋白。

国内暂时购买不到Iwilfin，因为Iwilfin是2023年12月14日刚被批准上市的药品，目前海内外都较难直接购买到。如果您有Iwilfin方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。