2023年8月16日–益普生宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准sohonos（palovarotene）胶囊作为一种维甲酸，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人和儿童患者的新异位骨化体积。

FOP影响了美国约400人和全球约900人的生活。由于该疾病持续发展，突发发作导致骨骼快速生长，HO严重限制了活动能力和功能。大多数患有FOP的人不可避免地失去了自己吃喝的能力，无法自理或自己使用洗手间，也无法保持就业。5到30岁时，大多数FOP患者需要轮椅和全职护理人员的帮助。FOP的管理以前仅限于姑息治疗，最终，FOP将平均预期寿命缩短至56岁，过早死亡通常是由于胸腔周围的骨形成导致呼吸问题和心肺功能衰竭，或者由于关节强直阻止支撑摔倒而导致骨折或头部受伤。

FDA的批准是基于III期MOVE试验的关键疗效和安全性数据，该试验是首个也是最大的成人和儿科患者多中心开放标签试验。发表的18个月数据骨和矿物质研究杂志，包括107名口服帕洛伐替尼的患者（占全球FOP患者估计人数的12%），与益普生全球FOP自然史研究中未接受治疗的患者相比。研究结果表明，与没有超出护理标准的治疗相比，帕洛伐替尼有效地减少了年化异位骨化体积（加权线性混合效应模型减少了54%）。该研究还表明，帕洛伐替尼具有良好的安全特性，不良事件与全身性维甲酸类一致。研究中报告的最常见的治疗紧急不良反应是皮肤粘膜事件，如皮肤干燥、口唇干燥、脱发、药疹、皮疹和瘙痒，以及肌肉骨骼事件，如关节痛和生长发育期儿童的生长板过早闭合。

已发表的III期MOVE研究表明，帕洛伐替尼可以减少新的异位骨化，并且许多FOP患者可以耐受帕洛罗汀。帕洛伐替尼并不适合所有人。与所有药物一样，这种情况下存在风险，尤其是对于可能出现早期生长板闭合的幼儿。此外，帕洛伐替尼具有与其他类视黄醇相同的副作用，包括皮肤和粘膜干燥。然而，由于HO在FOP中的累积是渐进的、不可逆的和改变生活的，因此这种药物治疗是我们FOP社区的重要治疗选择。

帕洛伐替尼是一种对视黄酸受体的γ亚型具有特殊选择性的口服药物，视黄酸受体是类视黄醇信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。该药物旨在调节类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。帕洛伐替尼的推荐剂量包括5 mg的慢性日剂量（或14岁以下儿科患者的体重当量），可根据突发症状修改/增加剂量。在美国，符合条件的患者可以立即开出帕洛伐替尼处方。