阿西米尼（asciminib）用于处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)，之前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗。 该适应症在基于主要分子反应（MMR）的加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

具有 T315I 突变的 CP 中 Ph+ CML

美国FDA 对阿西米尼的批准基于 III 期 ASCEMBL 试验和一项 I 期研究的结果，该研究纳入了带有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者。

ASCEMBL 试验显示，在对至少两种 TKI 耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者中，24 周时阿西米尼的 MMR 率几乎是 Bosulif（bosutinib）的两倍（25% 对 13%）。阿西米尼组 (n = 156) 因不良反应而停止治疗的患者比例比 Bosulif 组 (n = 76) 的患者低三倍多（7% vs. 25%）。

在 1 期试验中，疗效基于 45 名携带 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者，他们接受了阿西米尼，剂量为 200 mg，每天两次。患者继续治疗直至出现不可接受的毒性或治疗失败。在接受阿西米尼治疗的 45 名患者中，42% 的患者在 24 周时达到了 MMR。在接受阿西米尼治疗的 45 名患者中，49% 的患者在 96 周时达到了 MMR。中位治疗持续时间为 108 周。

阿西米尼暂时没有在国内上市，国内患者暂时没有办法直接购买到阿西米尼。据了解，阿西米尼原研版价格较为昂贵，规格为40mg*60片的价格在210000元左右，换算成人民币的价格在15万元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。另外，阿西米尼在海外有仿制版上市，海外上市的阿西米尼仿制版是老挝卢修斯上市的，规格为40mg*60片，价格在4500元左右。如果您有更多关于阿西米尼方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。