艾伏尼布（ivosidenib）于2018年7月获得美国FDA的加速批准，用于治疗成人复发难治性急性髓系白血病。目前，该药还被批准用于联合治疗老年人新诊断的急性髓性白血病阿扎胞苷以及成人局部晚期或转移性胆管癌和复发或难治性骨髓增生异常综合征。该药仅在IDH1突变易感患者中有效。

艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶-1 抑制剂，通过减少致癌代谢物 2-羟基戊二酸 (2-HG) 的异常产生来发挥作用，从而导致恶性细胞分化。

美国FDA 的批准基于 ClarIDHy 研究，这是一项针对既往治疗过的 IDH1 突变胆管癌的随机 3 期试验。独立审查委员会的 ClarIDHy 研究结果表明，无进展生存期（PFS）这一主要终点具有统计学意义的显着改善。艾伏尼布和安慰剂的中位 PFS 分别为 2.7 个月和 1.4 个月。

随机接受艾伏尼布治疗的患者中，分别有 32% 和 22% 在 6 个月和 12 个月时未出现进展或死亡，而安慰剂组则没有。研究方案明确指出，随机接受安慰剂的患者可以在疾病进展时转用艾伏尼布，安慰剂组中有很高比例的患者 (70.5%) 转用艾伏尼布。该研究还显示，与随机接受安慰剂的患者相比，关键的次要终点总生存期 (OS) 有利于随机接受艾伏尼布的患者；然而，尚未达到统计学显着性。 OS 结果基于 OS 的最终分析（基于 PFS 最终分析 16 个月后发生的 150 个事件。艾伏尼布的中位 OS 为 10.3 个月；安慰剂为 7.5 个月，未进行交叉调整。

艾伏尼布目前已经在国内上市，暂时还没有纳入国内的医保报销项目。国内上市的艾伏尼布是原研版本，规格为250mg*60片，价格在90000元左右，价格相当昂贵，患者可以了解一下海外上市的艾伏尼布。据了解，海外上市的艾伏尼布有原研版和仿制版，海外上市的艾伏尼布原研药价格在269500元左右；海外上市的艾伏尼布仿制版是老挝卢修斯上市的，价格在6800元左右。如果您有关于艾伏尼布更多问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。