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普拉替尼(Pralsetinib)是一种野生型 RET 和致癌 RET 融合和突变的激酶抑制剂。某些 RET 融合蛋白和激活点突变可以通过下游信号通路的过度激活来驱动致瘤潜力,从而导致不受控制的细胞增殖。普拉替尼在含有致癌 RET 融合或突变的培养细胞和动物肿瘤植入模型中表现出抗肿瘤活性。
普拉替尼特别适用于以下情况:通过美国 FDA 批准的测试检测到转染期间发生转移性重排 (RET) 融合阳性非小细胞肺癌的成年患者;需要全身治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌 (MTC) 的成人和 12 岁及以上儿童患者,或需要全身治疗且放射性碘难治性的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者(如果放射性碘合适)
普拉替尼以口服胶囊形式提供。推荐剂量为每日一次,空腹口服 400 mg。服用普拉替尼之前至少 2 小时和之后至少 1 小时不应进食。
当前,普拉替尼已在国内上市,患者可直接在国内购买。国内上市的普拉替尼由美国 Catalent CTS 生产,规格为 100mg120 粒,2024年每盒价格约为 30000 元。可惜的是,目前普拉替尼尚未纳入我国医保报销项目。据了解,海外上市的普拉替尼原研药规格为 100mg60 粒,美版价格为 159000 元一盒,欧洲版价格约为 45000 元。此外,老挝卢修斯也上市了普拉替尼的仿制版本,规格为 100mg*120 粒,价格在 4600 元左右。