2023 年 8 月 9 日，美国食品和药物管理局定期批准普拉替尼 pralsetinib（Gavreto，Genentech, Inc.）用于治疗转染期间转移性重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 FDA 批准的测试。

普拉替尼此前于 2020 年 9 月 4 日获得加速批准用于 NSCLC 适应症，基于 ARROW 试验 (NCT03037385) 中 114 名患者的初始总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)，ARROW 试验是一项多中心、开放性试验。标签，多队列试验。转为定期批准是基于另外 123 名患者的数据以及评估疗效持久性的 25 个月额外随访的数据。

在总共 237 名局部晚期或转移性 RET 融合阳性 NSCLC 患者中证实了疗效。患者接受普拉替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是由盲法独立审查委员会 (BIRC) 确定的 ORR 和 DOR。在 107 名初治患者中，ORR 为 78% (95% CI: 68, 85)，中位 DOR 为 13.4 个月 (95% CI: 9.4, 23.1)。在 130 名既往接受铂类化疗的患者中，ORR 为 63%（95% CI：54, 71），中位 DOR 为 38.8 个月（95% CI：14.8，不可估计）。

最常见的不良反应（≥25%）是肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

普拉替尼的推荐剂量为 400 mg，每日口服一次。普拉替尼空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小时和服用后至少 1 小时禁食）。

目前普拉替尼已经在国内上市，患者可以直接从国内进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目。据了解，普拉替尼在海外上市的原研药规格为100mg*60粒，美版价格为159000元一盒，欧洲版价格为45000元左右。另外，普拉替尼已经有老挝卢修斯上市的仿制版本，规格为100mg*120粒的价格在4600元左右。