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普拉替尼,一种口服的RET(重排过程中转染的)酪氨酸激酶受体抑制剂,为癌症治疗领域带来了新希望。RET,一种原癌基因,在甲状腺髓样癌(MTC)和非小细胞肺癌(NSCLC)等多种癌症中扮演着关键角色。当RET发生突变或改变时,普拉替尼能够发挥关键作用。
这种药物以胶囊形式出现,每日推荐剂量为400mg,需在空腹状态下服用。在摄入普拉替尼前的2小时和后的1小时内,应避免进食。其背后的科学原理在于普拉替尼对具有RET突变或RET基因融合的肿瘤细胞的生长和增殖具有显著抑制作用。
在针对RET改变的晚期或转移性甲状腺髓样癌和NSCLC患者的临床试验中,普拉替尼展现出了惊人的效果,其客观缓解率高达56%至85%。自2020年以来,普拉替尼在美国获得了加速批准,并随后获得了完全批准。除了甲状腺髓样癌和非小细胞肺癌,普拉替尼还在其他几种含有RET基因改变的实体瘤中证明了其疗效。
尽管普拉替尼带来了显著的治疗效果,但它也伴随着一系列常见的副作用,如口干、腹泻、便秘、腹痛、恶心、全身动脉高血压等。较少见但可能严重的不良反应包括间质性肺炎、严重高血压、出血事件等。在预注册试验中,由于不良事件,有60%的患者中断了剂量,36%的患者减少了剂量,而15%的患者则永久停药。
好消息是,普拉替尼已在国内上市,患者可以方便地在国内购买到。目前,国内上市的普拉替尼由美国Catalent CTS生产,每盒包含120粒100mg的胶囊,价格约为30000元。然而,目前普拉替尼尚未纳入我国的医保报销项目。
与国际市场价格相比,国内价格相对较低。例如,海外上市的原研药每盒60粒100mg的价格高达159000元,而欧洲版的价格约为45000元。此外,老挝卢修斯已经上市了普拉替尼的仿制版本,每盒120粒100mg的价格仅为4600元左右。
总的来说,普拉替尼为那些患有RET突变或RET基因融合的癌症患者提供了新的治疗选择。尽管它伴随着一定的副作用,但其显著的治疗效果使它在癌症治疗领域占据了重要地位。对于患者来说,了解并权衡这些信息,与医生共同制定最佳治疗方案是至关重要的。