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多发性骨髓瘤是一种血液癌症,始于一种称为浆细胞的白细胞。多发性骨髓瘤导致浆细胞快速繁殖,并从骨髓中挤出其他健康的血细胞。帕比司他通过减缓多发性骨髓瘤患者浆细胞的过度发育或导致这些危险细胞的死亡来发挥作用。帕比司他被批准用于治疗之前接受过至少两种标准疗法的多发性骨髓瘤患者,包括一种化疗药物硼替佐米和一种称为免疫调节剂的第二种疗法。帕比司他将与硼替佐米和地塞米松联合使用,后者也用于杀死骨髓瘤浆细胞。
帕比司他是在美国FDA的加速批准计划下获得批准的,该计划使患者能够更早地获得一种有前途的新药,同时该公司继续进行临床试验,来确认该药物效果良好。
在支持美国FDA批准帕比司他的主要试验中,一半接受帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗的患者在10.6个月或更长时间内没有多发性骨髓瘤恶化,相比之下,单独接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者为5.8个月。目前还不知道帕比司他是否会帮助患者活得更长,或者感觉或功能更好。
帕比司他目前还有在中国上市,2015年2月23日帕比司他被美国FDA批准上市,同年8月28日在欧盟获得授权上市,期待不久后的帕比司他可以在中国上市,能受惠于中国患者。全球流通的帕比司他只有瑞士诺华原研药一版,规格为20mg*6粒,价格为46200元,价格比较昂贵,希望不久后帕比司他可以在中国上市,并且纳入我国的医保项目。