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培米替尼/佩米替尼片(达伯坦/PEMAZYRE) 是什么药

培米替尼/佩米替尼片(商品名:达伯坦/PEMAZYRE)是一种针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。这种药物在近年来受到了广泛的关注,特别是对于胆管癌等恶性肿瘤的治疗具有重要的临床意义。

胆管癌是一种起源于胆管的恶性肿瘤,其发病率逐年上升,且预后较差。传统的治疗手段如手术、放疗和化疗在胆管癌的治疗中效果有限,尤其是对于晚期或转移性胆管癌患者。因此,寻找新的有效治疗手段成为了胆管癌研究的重点。

培米替尼的研发为胆管癌患者提供了新的希望。该药物通过抑制成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的活性,阻断肿瘤细胞的生长和扩散信号通路,从而达到治疗胆管癌的目的。FGFR是一种在肿瘤细胞表面过度表达的受体,与肿瘤的生长、侵袭和转移密切相关。培米替尼能够选择性地与FGFR结合,抑制其活性,进而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。

培米替尼的临床试验显示,该药物对于具有FGFR2基因融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者具有显著的治疗效果。这些患者在经过至少一种系统性治疗后,病情仍然进展,而培米替尼的出现为他们提供了新的治疗选择。在临床试验中,培米替尼展现出了较高的疗效和安全性,成为了胆管癌治疗领域的重要突破。

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培米替尼的用法用量需要根据患者的具体情况进行调整。一般推荐剂量为每日一次口服13.5mg,连续用药14天后停药7天,21天为一个周期。对于存在重度肝肾损害的患者,推荐剂量为每日一次口服9mg。在服用培米替尼期间,患者需要避免与强效和中效CYP3A诱导剂和抑制剂同时使用,以免影响药物的疗效和安全性。

然而,培米替尼作为一种创新药物,其价格相对较高,给患者家庭带来了巨大的经济压力。目前,培米替尼尚未被纳入国家医保范畴,这使得许多经济条件有限的患者无法承担这一高昂的治疗费用。为了减轻患者的经济负担,国家正在逐步降低进口关税、加快创新药进口上市的审批速度,并加强知识产权保护和药品质量监管等措施。同时,市场上也出现了老挝版的佩米替尼仿制药,价格相对较为亲民,为经济条件有限的患者提供了另一种选择。但需要注意的是,购买海外药品必须通过正规渠道,以免购得假冒伪劣药品给患者的健康带来不必要的风险。

尽管培米替尼在胆管癌治疗中展现出了显著的疗效和安全性,但该药物仍然存在一些副作用和风险。常见的副作用包括高磷血症、腹泻、味觉障碍、恶心、脱发等。此外,培米替尼还具有眼毒性,可能导致视网膜色素上皮脱离等严重眼部问题。因此,在使用培米替尼期间,患者需要密切监测副作用的发生情况,并在医生的指导下进行调整和治疗。

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