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帕比司他 Panobinostat(Farydak)是一种口服脱乙酰基(DAC)抑制剂,于2015年2月23日被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。基于无进展生存期加快了批准,因此主办方正在进行验证性试验,以证明多发性骨髓瘤治疗的临床疗效。帕比司他由诺华公司以商品名帕比司他销售。帕比司他是一种非选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂(泛HDAC抑制剂),是市场上最有效的DAC抑制剂。
多发性骨髓瘤是一种称为浆细胞的白细胞类型的癌症。浆细胞存在于骨髓中,骨髓是人体大骨内的海绵状组织。在多发性骨髓瘤中,浆细胞的分裂变得不受控制,导致异常、不成熟的浆细胞繁殖并充满骨髓。这会干扰正常白细胞、红细胞和血小板(帮助血液凝结的成分)的产生,导致贫血(红细胞计数低)、骨痛和骨折、血钙水平升高和肾功能障碍等并发症。
多发性骨髓瘤是一种使人虚弱和威胁生命的疾病,因为它破坏骨髓的正常功能,导致骨破坏并导致肾衰竭。
帕比司他目前没有在中国上市,全球流通种类只有瑞士诺华原研药一版,规格为20mg*6粒,价格为46200元,价格比较昂贵,希望不久后帕比司他可以在中国上市,并且纳入我国的医保项目。