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帕比司他 Panobinostat (Farydak)由2015年2月23日被美国FDA批准上市。2015年8月28日起在欧盟获得授权。帕比司他与硼替佐米和地塞米松的组合用于治疗患有复发和/或难治性多发性骨髓瘤的成年患者,这些患者已经接受了至少两种先前的方案,包括硼替佐米和免疫调节剂。
帕比司他的作用机制:帕比司他是一种脱乙酰酶(DAC)抑制剂。DACs又称组蛋白DACs (HDAC),负责调节体内约1750种蛋白质的乙酰化;它们的功能涉及许多生物学过程,包括DNA复制和修复、染色质重塑、基因转录、细胞周期进程、蛋白质降解和细胞骨架重组。在多发性骨髓瘤中,DAC蛋白过度表达。帕比司他抑制I类(HDAC 1,2,3,8)、II类(HDACs 4,5,6,7,9,10)和IV类(HDAC 11)蛋白。帕比司他的抗肿瘤活性被认为归因于基因表达的表观遗传调节和蛋白质代谢的抑制。帕比司他还表现出与硼替佐米的细胞毒性协同作用,硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂,同时用于治疗多发性骨髓瘤。
帕比司他目前没有在中国上市,全球流通种类只有瑞士诺华原研药一版,规格为20mg*6粒,价格为46200元,价格比较昂贵,希望不久后帕比司他可以在中国上市,并且纳入我国的医保项目。