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加奈索酮（ganaxolone）是一种用于治疗 2 至 17 岁儿童癫痫发作的药物，这些儿童患有细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症。如果观察到明显的益处，这些患者在成年后可以继续服用加奈索酮。该药与其他抗癫痫药联合使用。
加奈索酮模仿了体内一种名为四氢孕酮的物质的作用。它会开启所谓的 GABA 受体，从而减少大脑中过度的电活动，从而减少癫痫发作的次数。加奈索酮可作为口服液体，通常每天服用 3 次。剂量由患者的体重决定。
一项主要研究表明，加奈索酮可以降低正在服用至少一种其他癫痫药物的 CDKL5 缺乏症儿童和青少年的癫痫发作频率。该研究总共涉及 101 名 CDKL5 缺乏症患者，并将加奈索酮与安慰剂（一种模拟治疗）进行比较，两者都是在现有癫痫药物的基础上给予的。平均而言，加奈索酮治疗组患者的每月严重癫痫发作次数减少了 29%，安慰剂治疗组则减少了 6%。
加奈索酮在国内还未上市，因此患者在国内无法直接购买到这种药物。而在海外市场上，该药品的规格为110ml，售价约为2700美元，换算成人民币后价格约为19000元。然而，由于汇率的变动，药品价格可能会有所不同。如果您有关于加奈索酮的更多问题，请咨询药纷享医学顾问性进行了解。