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美国FDA 批准加奈索酮（ganaxolone）用于治疗 2 岁以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。欧盟EMA 还批准该药物作为 2 至 17 岁患者相同病症的辅助治疗，但 18 岁或以上患者可以继续使用该药物。
加奈索酮的确切作用机制尚不清楚；然而，动物研究的结果表明，它的作用是阻止癫痫发作并提高癫痫发作阈值。
加奈索酮被认为可以调节突触和突触外GABA A受体，使过度兴奋的神经元正常化。加奈索酮对突触外受体的激活是一种额外的机制，可提供稳定作用，这可能使其与其他增加GABA信号传导的药物区分开来。
加奈索酮与GABA A受体的变构位点结合，调节和打开氯离子通道，导致神经元超极化。这会对神经传递产生抑制作用，从而降低动作电位（去极化）成功发生的机会。
目前尚不清楚加奈索酮在体内是否具有显着的激素活性，2020 年的一项研究发现了其在体外与膜黄体酮受体结合的证据。
目前国内还没有加奈索酮的销售，患者无法直接在国内购买。而在海外市场上，加奈索酮110ml的价格大约在2700美元左右，相当于人民币约19000元。需要注意的是，由于汇率的波动，药品价格可能会有所变动。如果您有关于加奈索酮的更多问题，请咨询药纷享医学顾问性进行了解。