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泊马度胺(Pomalidomide)与硼替佐米和地塞米松联合治疗已接受过至少一种先前治疗方案(包括来那度胺)的成年多发性骨髓瘤患者。泊马度胺与地塞米松联合适用于治疗复发性难治性多发性骨髓瘤成年患者,这些患者之前至少接受过两种治疗方案,包括来那度胺和硼替佐米,并且在最后一次治疗中已表现出疾病进展。
泊马度胺具有直接抗骨髓瘤杀灭活性、免疫调节活性,并抑制多发性骨髓瘤肿瘤细胞生长的基质细胞支持。具体而言,泊马度胺抑制造血肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。此外,泊马度胺可抑制来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖,并在来那度胺敏感和来那度胺耐药的细胞系中与地塞米松协同作用,诱导肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强 T 细胞和自然杀伤 (NK) 细胞介导的免疫,并抑制单核细胞产生促炎细胞因子(例如 TNF-α 和 IL-6)。泊马度胺还通过阻断内皮细胞的迁移和粘附来抑制血管生成。
泊马度胺直接与蛋白 cereblon (CRBN) 结合,该蛋白是 E3 连接酶复合物的一部分,该复合物包括脱氧核糖核酸 (DNA) 损伤结合蛋白 1 (DDB1)、cullin 4 (CUL4) 和 cullins-1 调节因子 (Roc1) ,并且可以抑制复合物内 CRBN 的自动泛素化。 E3 泛素连接酶负责多种底物蛋白的多泛素化,并可能部分解释泊马度胺治疗观察到的多效性细胞效应。
在体外存在泊马度胺的情况下,底物蛋白 Aiolos 和 Ikaros 被靶向泛素化并随后降解,从而产生直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体内,泊马度胺治疗导致来那度胺难治性多发性骨髓瘤复发患者的 Ikaros 水平降低。
泊马度胺的使用一定要在医生的指导下进行,切勿自行用药,确保用药安全。患者使用泊马度胺时应及时跟您的主治医生进行沟通,随时关注您的身体状况,及时处理药物给身体带来的副作用。
泊马度胺目前已经在国内上市并纳入国内的医保报销项目,国内上市的泊马度胺是正大天晴上市的仿制版,以4mg*21粒为例,报销后价格约7000元。然而,海外市场上的同规格仿制药价格更优惠。老挝东盟制药的同规格产品仅售550元左右,印度NATCO的售价也仅2200元左右。因此,从性价比角度考虑,海外仿制药版本显然更具吸引力。但购买时请确保药品质量与来源的合法性,并在医生指导下使用。