司美替尼（Selumetinib，Koselugo）是一种用于治疗特定类型神经纤维瘤病的药物。以下是关于其适应症、功效与作用、用法用量以及副作用的详细解释：

适应症：

司美替尼主要用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）的2岁及以上儿童，特别是那些患有丛状神经纤维瘤且无法通过手术完全切除的儿童。

功效与作用：

司美替尼通过抑制MET信号通路来发挥作用，MET信号通路在神经纤维瘤病的发展中起着关键作用。通过抑制这一通路，司美替尼有助于控制神经纤维瘤的生长和进展。

用法用量：

推荐的司美替尼剂量为每天口服两次，每次剂量根据儿童的体表面积（m2）计算，通常为25 mg/m2。重要的是，司美替尼应在空腹时服用，即在每次给药前2小时或给药后1小时内不要进食。胶囊应整个用水吞下，不应咀嚼、溶解或打开。

副作用：

司美替尼可能引起的副作用包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。此外，还有一些更严重的副作用需要警惕，如心跳加快导致的心脏问题、视力变化、不明原因的肌肉疼痛等。在极少数情况下，还可能出现严重的过敏反应，如荨麻疹、呼吸困难、眼睛、嘴唇、舌头和喉咙肿胀等。

请注意，司美替尼的副作用可能因个体差异而有所不同，且并非所有使用此药物的患者都会出现上述副作用。在使用司美替尼之前，应详细咨询医生，了解药物的具体风险与益处，并严格按照医生的指导进行用药。同时，如果在用药过程 ** 现任何不适或疑似副作用，应立即告知医生，以便及时调整治疗方案。

价格：

2023年5月8日，司美替尼在我国获批上市的消息本应让患者们感到欢欣鼓舞，但高昂的价格却让他们感到忧心忡忡。在国内市场上购买10mg60片的原研药需支付约23000元的高价；而在海外市场上，价格更是高得让人望而却步。然而，令人惊喜的是，现在市场上出现了价格合理的老挝仿制版司美替尼，10mg60片规格的药物仅售2500元，25mg60片规格的药物也只售4000元，这无疑给患者们带来了实实在在的福音。