米哚妥林（Midostaurin）由诺华公司以Rydapt和Tauritmo品牌销售，是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，已被研究用于治疗急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS) 和晚期系统性肥大细胞增多症。它是星孢菌素的半合成衍生物，星孢菌素是一种来自星孢链霉菌的生物碱。

美国FDA 对米哚妥林治疗 FLT3+ AML 的批准基于 3 期米哚妥林临床试验，该试验是与肿瘤临床试验联盟及其 13 个国际合作组织合作进行的。在该试验中，717 名新诊断的 FLT3+ 患者接受米哚妥林加化疗后，与单独化疗相比，总体生存率显着改善，死亡风险降低了 23%（p=0.016）。米哚妥林联合化疗与单独化疗相比，无事件生存期（EFS；事件定义为诱导治疗开始后 60 天内未完全缓解、复发或死亡）显着更高（中位时间为 8.2 个月与 3.0 个月相比，p=0.004 ）。

美国FDA 批准米哚妥林用于治疗 ASM、SM-AHN 或肥大细胞白血病成年患者是基于两项单臂、开放标签、多中心试验，包括 2 期研究 (CPKC412D2201)。米哚妥林的疗效是根据根据修改的 Valent 标准经过 6 个治疗周期确认的完全缓解 (CR) 加上不完全缓解 (ICR) 确定的 (n=89)。该分析表明总体缓解率为 21%。疗效为一些共识实验标准 (n=115) 进行事后分析评估，该评估估计了完全缓解或部分缓解率17%。

目前，国内患者还无法直接从医院或药店购买到米哚妥林，因为这款药品尚未在国内上市。其原研版本由瑞士诺华制药生产，规格为每盒25mg*112片。价格方面，欧洲市场的版本售价大约为120000元，土耳其市场版本约80000元，而印度市场的版本则价格相对较低，约17000元左右。同时，在印度市场上还可以找到由BDR公司生产的米哚妥林仿制药，价格约为9000元一盒。如果患者有相关米哚妥林问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。