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奥贝胆酸(Obeticholic Acid)是一种法尼醇 X 受体 (FXR) 激动剂。奥贝胆酸特别适用于与熊去氧胆酸 (UDCA) 联合治疗对 UDCA 反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎 (PBC),或作为单一疗法治疗无法耐受 UDCA 的成人。
美国食品药品监督管理局(FDA)已正式批准奥贝胆酸用于临床,这一决策主要得益于3期POISE临床试验的积极成果。该项研究专注于评估对UDCA治疗反应欠佳或不耐受的PBC患者,每日一次使用奥贝胆酸的治疗效果及安全性。根据POISE试验所公布的数据,奥贝胆酸在两种剂量方案——直接使用10mg以及从5mg逐渐滴定至10mg——下,均成功实现了研究的主要目标。具体来说,患者的血清ALP水平显著降低,降至正常上限的1.67倍以下,并且相较于基线水平,ALP至少下降了15%。更令人欣喜的是,经过12个月的治疗后,患者的胆红素水平也恢复到了正常范围。然而,值得注意的是,瘙痒成为奥贝胆酸治疗中最常见的不良反应。在试验中,有一部分患者采用了从5毫克起始剂量逐渐滴定至10毫克的用药方案。结果显示,在这组患者中,仅有1%的人因瘙痒问题而退出研究,而在直接使用10毫克剂量的患者组中,这一比例为10%。尽管如此,经过12个月的持续治疗后,两组患者在疗效方面并未表现出明显差异,显示出奥贝胆酸稳定的治疗效果。
国内目前还未有奥贝胆酸上市,不过患者可以了解国外市场上的仿制药情况。据称,孟加拉碧康制药的5mg30片奥贝胆酸仿制药售价大约1300元;老挝东盟制药的5mg30粒规格价格约600元左右;印度Mylan的Eticholic,10mg*100粒装,价格略低于1000元。患者可根据自身经济状况和需求来选择合适的药品。