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吉瑞替尼(Gilteritinib/适加坦)在治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病(AML)方面展现出了显著的疗效。作为一种口服的、高度特异性的二代FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂,吉瑞替尼能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种常见突变,为这类患者提供了新的治疗选择。
从临床试验数据来看,吉瑞替尼在治疗AML方面的疗效是显著的。在一项国际、多中心、开放性的Ⅲ期ADMIRAL研究中,与挽救性化疗相比,吉瑞替尼单药治疗在FLT3突变R/R AML中的缓解率更高,完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率达到了34%,远高于化疗组的15.3%。同时,吉瑞替尼组的中位总生存期也显著延长,达到了9.3个月,而化疗组仅为5.6个月。这些数据清晰地表明了吉瑞替尼在治疗FLT3突变AML方面的优越性。
此外,吉瑞替尼的用药方案也相对简单明了。推荐的起始剂量为120mg,每天服用一次,以28天为一个治疗周期。持续治疗直到病情出现进展或不可接受的毒副作用。这样的用药方案使得患者能够更好地坚持治疗,从而进一步提高治疗效果。
然而,吉瑞替尼的治疗并非没有风险。在用药过程中,患者可能会出现一些不良反应,如后部可逆性脑病综合征、QT间期延长和胰腺炎等。因此,在使用吉瑞替尼时需要谨慎,并根据患者的具体情况进行调整。
除了直接的疗效外,吉瑞替尼还为患者提供了更好的生存质量。由于吉瑞替尼能够显著延长患者的生存期并提高缓解率,这使得患者有更多的机会接受后续治疗如异基因造血干细胞移植等,从而达到更好的治疗效果甚至治愈的可能性。