恩曲替尼（Entrectinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤以及ROS1阳性的非小细胞肺癌。它能有效抑制异常的激酶活性，阻断肿瘤细胞生长的信号传导，从而显著抑制肿瘤的生长和扩散。此药特别适用于那些传统治疗手段效果不佳的患者，为他们提供了新的治疗选择。

美国FDA 对恩曲替尼的批准是基于对 II 期 STARTRK-2、I 期 STARTRK-1 和 I 期 ALKA-372-001 试验以及 I/II 期 STARTRK-NG 研究数据的综合分析。在综合分析中，恩曲替尼在多种实体瘤类型中进行了研究，包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科癌、神经内分泌癌、非小细胞肺癌、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌。在 ROS1 阳性的转移性 NSCLC 中，恩曲替尼缩小了 78% 的患者肿瘤（总体缓解率 [ORR]；N=51），缓解持续时间 (DoR) 范围为 1.8 至 36.8+ 个月（N=40）满分 51）。恩曲替尼还缩小了一半以上 NTRK 基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤患者的肿瘤（ORR=57%；N=54），在 10 种肿瘤类型中观察到客观反应（DoR 范围为 2.8 至 26.0+ 个月；N=31（共 54 个））。在基线时患有中枢神经系统 (CNS) 转移的患者中观察到了对恩曲替尼的客观反应。

美国FDA在两项多中心、单臂临床试验之一中对 33 名接受恩曲替尼治疗的儿科患者进行了调查，这些患者根据体表面积（口服 20 毫克至 600 毫克或每天一次通过肠饲管）接受恩曲替尼治疗试验：STARTRK-NG 或 TAPISTRY。 

主要疗效结果指标是总体缓解率 (ORR)，由盲法独立中央审查 (BICR) 根据颅外肿瘤 RECIST v1.1 和原发性中枢神经系统肿瘤神经肿瘤学缓解评估 (RANO) 进行评估。另一个疗效结果指标是反应持续时间（DOR）。在 33 名儿童患者中，ORR 为 70%，中位 DOR 为 25.4 个月。

恩曲替尼现在可以在国内市场购买到，并且在去年底被纳入了医保报销范围。不过，即使是报销后的价格，200mg*90片的原研版也要花费2万多。而在欧洲市场上，同样规格的药物价格高达4万多。但好消息是，老挝东盟制药生产的仿制版价格相对较低，只需6900元左右；同时老挝二厂也提供了价格适中的版本。这为患者提供了根据自身情况选择合适药物的机会。