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恩曲替尼(Entrectinib)是一种癌症药物。它可用于治疗 12 岁以上患有实体瘤(癌症生长)的患者,这些实体瘤具有称为NTRK基因融合的遗传异常。恩曲替尼适用于肿瘤已扩散到附近或身体其他部位(转移性癌症)或通过手术切除肿瘤可能造成严重伤害的患者。仅当患者之前未接受过与恩曲替尼作用相同的药物且其他治疗不适合时才应使用。
恩曲替尼作为一种TRK抑制剂,能够与TRKA/B/C融合蛋白高选择性结合,进而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。通过多项临床研究,恩曲替尼在治疗NTRK融合阳性实体瘤方面取得了令人瞩目的成果。其疗效不仅在多种癌症类型中得到了验证,如乳腺癌、结直肠癌、甲状腺癌等,还显示出了对中枢神经系统(CNS)中的肿瘤转移具有治疗效果。
正在进行的研究总共涉及 74 名患有NTRK基因融合的晚期实体瘤的成年人,其中先前的治疗已停止工作或其他治疗不适合。患者接受 恩曲替尼治疗,直至其停止工作或引起不可接受的副作用。在总共 74 名患者中,64% 的患者的癌症缩小了,平均缓解持续时间(癌症大小得到控制的时期)为 12.9 个月。没有将恩曲替尼与另一种实体瘤治疗方法进行比较。支持研究表明,该药物预计对 12 岁以上的患者也能起到同样的作用。
然而,值得注意的是,恩曲替尼作为抗癌药物也存在一定的副作用,因此在使用时需要严格按照医生的指导进行,以确保患者的安全和疗效。同时,不是所有的癌症患者都适合使用恩曲替尼,它主要针对的是NTRK基因融合阳性的患者,因此在使用前需要进行基因检测以确认是否适合使用该药物。
总的来说,恩曲替尼在治疗NTRK基因融合实体瘤方面显示出显著的疗效和潜力,为这类患者提供了新的治疗机会和希望。