偏头痛是最常见的头痛类型之一，它是神经系统疾病的第二大常见原因，每年约占人口的15%。1989年，FDA批准肉毒杆菌毒素用于治疗某些眼科疾病。虽然肉毒杆菌毒素A最初被认为是一种致命的毒素，但后来，它已经扩展到包括不同的临床病症，主要是神经性疼痛，包括偏头痛和头痛。

在一项为期11个月的随机、双盲、安慰剂对照的探索性研究中，以30天的基线期对患者进行筛选，符合条件的偏头痛发作4次或以上且头痛天数<或=15天的患者进入单盲30天安慰剂导入期。如果患者至少有4次中度至重度偏头痛发作，并且在接受安慰剂治疗后偏头痛发作频率没有比基线下降至少50%，则患者被归类为安慰剂无反应者(PNR)。所有其他受试者被归类为安慰剂反应者(PR)。在每一个阶层(PNR，PR)中，患者被随机分配到3个肉毒杆菌毒素治疗组(每个治疗周期110-260 U 肉毒杆菌毒素)或安慰剂治疗组，间隔90天，采用改良的疼痛治疗模式。主要疗效结果指标是PNR组在第180天之前30天的偏头痛发作频率相对于基线的平均变化。次要疗效指标包括每30天偏头痛发作比基线减少50%或更多的患者比例。允许患者同时服用急性和预防性头痛药物。报告了不良事件。

试验总共筛查了809名患者，其中369名患者(89.2%为女性；平均年龄45岁；范围，20至65岁)进入安慰剂导入期，随后被随机分配到肉毒杆菌毒素或安慰剂组。肉毒杆菌毒素的平均总剂量为190.5单位(范围:110 U至260 U)。未达到预定的主要疗效终点。观察到在第180天，在接受肉毒杆菌毒素和安慰剂治疗的PNR层中，每月偏头痛发作次数分别减少2.4和2.2次(P >0 .999)。从第180天到研究结束(第270天)，每个治疗组中至少50%的患者每30天的偏头痛发作比基线减少50%或更多。然而，在基线时头痛天数大于或等于12天(且小于或等于15天)的患者组中，与安慰剂组的-1.9次头痛发作相比，肉毒杆菌毒素患者在第180天经历了从基线的-4.0次头痛发作的平均变化。大多数治疗相关的不良事件是短暂的，严重程度为轻度至中度。只有7名患者(1.9%)因不良事件而中止研究(6名肉毒杆菌毒素，1名安慰剂)。

在每30天内偏头痛发作频率相对于基线的平均变化方面，组间差异无统计学意义。在研究过程中，所有组都有实质性的持续改善。在持续9个月的积极治疗期内，肉毒杆菌毒素的多重治疗被证明是安全且耐受性良好的。

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