吡非尼酮（ Pirfenidone）是一种口服抗纤维化 p38 MAP 激酶抑制剂，可减少生长因子信号传导。 吡非尼酮特别适用于治疗特发性肺纤维化。吡非尼酮以口服胶囊形式提供。

美国FDA 对吡非尼酮的批准基于三项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验（研究 1、2 和 3）。 

研究 1 是一项为期 52 周的试验，比较吡非尼酮 2403 mg/天 (n=278) 与安慰剂 (n=277) 在 IPF 患者中的作用。研究 2 和研究 3 在设计上几乎完全相同，只有少数例外，包括研究 2 中的中间剂量治疗组。研究 2 比较了 吡非尼酮2403 mg/天 (n=174) 或吡非尼酮1197 mg/天的治疗(n=87) 与安慰剂 (n=174)，而研究 3 将吡非尼酮2403 mg/天 (n=171) 与安慰剂 (n=173) 进行比较。研究药物每日 3 次与食物一起服用，持续至少 72 周。患者继续接受治疗，直到最后一名患者完成 72 周的治疗，其中包括大约 120 周的研究治疗观察。主要终点是预测用力肺活量 (%FVC) 从基线到研究结束的百分比变化，在研究 1 的 52 周时测量，以及研究 2 和 3 中 72 周时的情况。 

在研究 1 中，对 %FVC 从基线到第 52 周变化的主要疗效分析表明，使用等级 ANCOVA 与安慰剂 (n=277) 相比，吡非尼酮 2403 mg/天 (n=278) 的治疗效果具有统计学显着性由于死亡而丢失数据的最低等级插补。在研究 2 中，第 72 周时 %FVC 相对于基线的变化存在统计学上的显着差异。在研究 3 中，第 72 周时 %FVC 相对于基线的变化没有统计学上的显着差异。在研究1中，第52周时，与安慰剂(-428 mL)相比，接受吡非尼酮 2403 mg/天(-235 mL)的患者观察到FVC(以mL为单位)平均下降减少(平均治疗差异193 mL)。在研究 2 中，在第 72 周时，与安慰剂相比，接受吡非尼酮 2403 mg/天 的患者也观察到 FVC 容量下降减少（平均治疗差异 157 mL）。研究 3 中观察到的 FVC 容量下降没有统计学上的显着差异。 

总之，患者使用吡非尼酮前要了解这种药品，并且在医生的指导下进行用药。吡非尼酮是一种具有显著抗纤维化作用的药物，为纤维化疾病的治疗提供了新的选择。