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凡德他尼Vandetanib是靶向药,该药物的靶向治疗对罕见类型的甲状腺癌有益,用多靶点药物治疗凡德他尼Vandetanib改进无进展生存期在患有甲状腺髓样癌(MTC)的调查结果显示随机临床试验。美国食品药品监督管理局(FDA)批准凡德他尼Vandetanib用于MTC患者的治疗三期试验。MTC是一种罕见的癌症,仅占所有甲状腺癌病例的5%,一旦癌症发展到晚期,放疗和化疗的效果有限。
在24个月的随访中,接受凡德他尼Vandetanib治疗的患者尚未达到无进展生存期。接受凡德他尼Vandetanib治疗的患者的估计无进展生存期为30.5个月,而接受安慰剂治疗的患者为19.3个月。
这双盲的试验招募了331名MTC患者,他们被随机分配接受凡德他尼Vandetanib或安慰剂。所有患者都有本地高级疾病或远处转移。如果有证据表明他们的疾病正在发展,安慰剂组的患者可以选择接受治疗开放标签凡德他尼Vandetanib。
除了无进展生存率的提高客观反应与安慰剂组相比,凡德他尼Vandetanib组的发生率更高,其他几项疾病相关指标也更好。因为安慰剂组的52名患者接受了非盲法vandetanib,所以该试验可能无法显示总生存期的改善。许多副作用在接受凡德他尼治疗的患者中更常见,包括腹泻、恶心和高血压;12%的患者因为副作用而停止服药。