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骨髓增生异常综合征（MDS）是一种罕见的血癌，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力，并可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。在某些情况下，MDS还有可能进展为急性髓系白血病（AML）。维奈托克（Venetoclax）作为首个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，在治疗MDS中显示出了显著的疗效。
2021年7月21日，美国食品和药物管理局（FDA）授予维奈托克突破性疗法认定（BTD），联合阿扎胞苷用于治疗既往未经治疗的中、高和极高危的MDS成年患者。这一认定基于一项Ib期、开放标签、非随机、多中心的剂量探索研究（M15-531研究），该研究的中期结果显示了积极的治疗效果。
根据临床研究数据，维奈托克联合阿扎胞苷在治疗MDS方面表现出了显著的疗效。该治疗方案能够选择性地靶向结合BCL-2并抑制其活性，从而恢复肿瘤细胞凋亡的过程。这种恢复肿瘤细胞凋亡的能力有助于减少异常细胞的数量，进而改善患者的症状和生活质量。
除了疗效显著外，维奈托克在治疗MDS过程中也表现出了良好的安全性和耐受性。虽然患者可能会出现一些副作用，如恶心、腹泻和疲乏等，但这些副作用大多是可控的，并且会随着治疗的进行而逐渐减轻。
维奈托克作为首个针对BCL-2的靶向药物，在治疗MDS方面取得了突破性进展。它不仅为患者提供了新的治疗选择，还为未来的研究提供了新的方向。