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2021年,经过国家药品监督管理局的严格审批,普拉替尼(Pralsetinib)原研药成功登陆国内市场,以普拉替尼胶囊(商品名:普吉华/GAVRETO)的形式进行销售。国内患者现在可以依据医生的处方轻松购买到这款药物。然而,令人遗憾的是,尽管其疗效显著,但由于上市时间尚短,普拉替尼胶囊还未被国家医保局纳入医保报销范围。不过,随着时间的推移和医保政策的逐步调整,普拉替尼胶囊未来能够加入国家医保药品的行列。
普拉替尼胶囊是一种创新的口服药物,特别适用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者,以及12岁及以上、需要系统治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者,尤其对于那些放射性碘治疗无效的患者具有重要的治疗意义。
普拉替尼与先前获批的selpercatinib(塞普替尼)类似,都属于激酶抑制剂。它在抑制RET酪氨酸激酶受体(RTKs)方面表现出高度的特异性,远超过其他RTK类药物。RET癌基因的过度表达是许多癌症的一个关键标志,而普拉替尼和selpercatinib则代表了针对RET驱动的癌症治疗的第一代特异性RET RTK抑制剂。这种对RET激酶的精确抑制作用与患者的抗肿瘤效果和临床获益密切相关。