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艾伏尼布主要作用于异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变体这一靶点。它通过抑制突变的IDH1酶活性,来阻止肿瘤细胞的异常代谢。IDH1酶的突变会导致肿瘤细胞内2-羟戊二酸(2-HG)的异常积累,这种代谢物被认为在多种癌症的发生和发展中起到关键作用。艾伏尼布能够有效地减少这种有害代谢物的产生。
通过针对IDH1突变体,艾伏尼布在临床试验中展现出了对携带这种突变的癌症患者的显著疗效,特别是在急性髓系白血病(AML)患者中。此外,艾伏尼布也显示出对胆管癌等其他携带IDH1突变的癌症类型的治疗潜力。