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突破性治疗:阿西米尼成为慢性粒细胞白血病慢期的新选择

阿西米尼在治疗慢性粒细胞白血病(CML)的慢性期方面表现出了显著的效果。阿西米尼是一种针对BCR-ABL1 ATP结合位点突变的STAMP抑制剂,它的作用机制不同于其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI),通过异位结合专门靶向ABL1肉豆蔻酰口袋。

阿西米尼主要用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)的慢性期患者,特别是那些既往接受过两种或两种以上TKI治疗的患者。

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在一项开放标签、1期、非随机试验中,阿西米尼显示了良好的安全性、耐受性和抗白血病活性。在接受治疗的患者中,61.3%的患者BCR-ABL1水平降至1%以下,61.6%的患者达到主要分子反应(MMR),即BCR-ABL1水平降至0.1%以下。

在关键的3期ASCEMBL试验中,与博舒替尼相比,阿西米尼在24周时的主要分子反应率(MMR)显著提高。具体来说,阿西米尼组的MMR率为25.5%,而博舒替尼组为13.2%。

此外,该试验还显示,阿西米尼组的不良反应停药率明显低于博舒替尼组,表明阿西米尼的安全性更高。

阿西米尼的推荐剂量为每日两次,每次40mg,或每日一次80mg。对于出现T315I突变的患者,推荐剂量更高。只要患者观察到临床获益,阿西米尼的治疗可以持续进行,直到出现不可接受的毒性。

临床试验数据显示,阿西米尼具有良好的安全性和耐受性。与博舒替尼相比,阿西米尼组的不良反应停药率显著降低。

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