400-001-9769
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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了一款名为OjeMDA（tovorafenib）的药物，为那些患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）的患者带来了新的治疗机会。这些患者往往年纪幼小，且病情复杂，因此，治疗药物的选择显得尤为重要。
OjeMDA作为一种口服、脑渗透性好的II型RAF激酶抑制剂，其独特之处在于它能够精确地靶向MAPK信号通路中的关键酶，从而有效控制肿瘤的生长。这一批准是基于一项涉及76名患者的2期临床研究数据，这些患者都具有激活性BRAF改变，并且之前已经接受过至少一行的系统性治疗。
在这项研究中，患者们每周口服一次OjeMDA，直到病情出现变化或药物副作用变得不可接受。研究的主要评价指标是总反应率（ORR），而结果令人鼓舞：ORR达到了51%，其中部分患者实现了部分或轻微的缓解。更重要的是，对于那些对治疗有反应的患者来说，他们的中位反应持续时间相当长，达到了13.8个月。
此外，该研究还进一步分析了不同亚组患者的反应情况。结果显示，无论是在BRAF融合或重排的患者中，还是在BRAF V600E突变的患者中，OjeMDA都表现出了相似的疗效。同时，该药物在先前接受过或未接受过MAPK靶向治疗的患者中都取得了良好的效果。这一创新药物的批准无疑为那些患有难治性疾病的儿童带来了新的希望。