普纳替尼（Ponatinib）用于治疗某些类型的慢性粒细胞白血病（CML；一种白细胞癌症），包括治疗无法再从其他 CML 药物中获益或因副作用而无法服用这些药物的患者。普纳替尼还用于治疗某些类型的急性淋巴细胞白血病（ALL；一种白细胞癌症），适用于无法再从其他白血病药物中获益或因副作用而无法服用这些药物的患者。普纳替尼属于一类称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻止异常蛋白质的作用，该蛋白质向癌细胞发出繁殖信号。这有助于阻止癌细胞的扩散。

普纳替尼是一种多靶点激酶抑制剂。其主要细胞靶标是 Bcr-Abl 酪氨酸激酶蛋白，该蛋白具有持续活性并促进 CML 的进展。这种蛋白质源自融合的 Bcr 和 Abl 基因，即通常所说的费城染色体。普纳替尼的独特之处在于它在治疗耐药性 CML 方面特别有用，因为它抑制 Abl 和 T315I 突变激酶的酪氨酸激酶活性。 T315I 突变会导致细胞产生耐药性，因为它会阻止其他 Bcr-Abl 抑制剂与 Abl 激酶结合。普纳替尼抑制的其他靶点包括 VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH 受体和 SRC 激酶家族的成员，以及 KIT、RET、TIE2 和 FLT3。在大鼠中观察到表达天然或 T315I 突变体 BCR-ABL 的肿瘤尺寸减小。

虽然目前在中国还买不到普纳替尼，但患者可以考虑从香港购买原研药或者从海外获取仿制药。比如，海外有售的普纳替尼，以15mg*30片装为例，原研版本在香港的价格大约是23000元。同时，仿制药版本也是一个经济的选择，孟加拉碧康制药的价格大约是3800元，而孟加拉珠峰制药的价格更低，约为1650元。