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培米替尼/佩米替尼(Pemigatinib),是一款针对FGFR(纤维母细胞生长因子受体)基因突变治疗的靶向药物,特别适用于晚期胆管癌和伴FGFR1重排的髓样/淋巴样肿瘤患者。胆管癌,这一罕见但极为严重的癌症,发生于胆道系统,包括胆管和胆囊,而培米替尼的出现无疑为这类病患群体带来了新的希望。
培米替尼的治疗原理在于它能够有效地抑制FGFR的过度活跃。FGFR作为一种关键的受体酪氨酸激酶,对细胞生长和增殖起到重要的调控作用。但在某些肿瘤,如胆管癌中,FGFR的异常活跃会促进癌细胞的非正常增殖和扩散。培米替尼能精准地与FGFR结合,抑制其过度活跃,从而遏制肿瘤的增长和蔓延。
尽管培米替尼在多项临床试验中已证实对胆管癌患者有显著疗效,且已获得了美国食品药品监督管理局(FDA)和国家药品监督管理局的上市批准,但我们发现,并非所有医院都常备此药。这背后的原因多重且复杂。
作为一款新型的靶向药物,培米替尼的生产成本相对较高,使得其市场价格不菲。这导致许多医院在经济压力下,难以持续采购和储备。不同医院在药品采购方面有着各自的策略和渠道,培米替尼可能并未被列入某些医院的采购清单。最后,考虑到培米替尼的适用患者群体相对有限,部分医院可能会从经济效益出发,选择不常备此药。