培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib），是一种新型的口服靶向治疗药物。它特别针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3，作为一种选择性、高效且可逆的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）发挥作用。此药物已经通过了有条件或加速的审批流程，这是基于其对肿瘤的反应及反应持续时间所得出的积极结果。然而，目前仍在进行的研究正在进一步探索培米替尼是否能提升患者的生存率或改善其症状。

作为一种处方药，培米替尼主要被用于治疗以下两种疾病：一是已扩散或无法通过手术切除的胆管癌（CCA），包括那些已经接受过其他治疗且其肿瘤具有特定类型FGFR2基因异常的患者；二是治疗一种称为骨髓/淋巴肿瘤（MLNs）的血液癌症，特别是在病情复发或对治疗无反应，且其肿瘤带有某种FGFR1基因异常的情况下。

培米替尼通过阻断FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的活性，切断了该受体在肿瘤细胞中的不正常信号传递。FGFR是一种关键的蛋白质，对细胞的生长和分化起着至关重要的作用。然而，当FGFR发生突变或重排时，它可能引发异常的细胞增殖和存活信号，进而促进肿瘤的生长和扩散。

在开具培米替尼处方前，医生会先对患者的癌症进行特定类型的异常FGFR1或FGFR2基因检测，以确保此药适合患者使用。值得注意的是，作为一种靶向治疗药物，培米替尼的主要目标是控制和减缓肿瘤的进展，而不是彻底治愈疾病。对于那些无法通过手术切除或放射治疗来治疗的胆管癌患者，培米替尼提供了一种全新的治疗选择。