艾伏尼布（Ivosidenib），作为一种专门针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的抑制剂，为那些具有易感IDH1突变的成年白血病患者提供了新的治疗希望。这种药物已被美国FDA批准，既可以作为单一疗法，也可以与阿扎胞苷联合使用，特别适用于那些年龄超过75岁或因患有无法使用强化诱导化疗的合并症的新诊断以及复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。

FDA的批准基于一项涉及174名具有IDH1突变的复发或难治性AML成年患者的临床试验。在这项试验中，患者每天口服500毫克的艾伏尼布，直到病情出现进展、药物产生不可接受的毒性反应，或是患者接受了造血干细胞移植。试验结果显示，经过中位时间为8.3个月的随访，有32.8%的患者达到了完全缓解（CR）或完全缓解且部分血液学检查恢复（CRh）的状态，且这种状态的持续时间中位数为8.2个月。更值得一提的是，在研究初期因AML需要输血或血小板支持的110名患者中，经过艾伏尼布治疗后，有37%的患者在至少56天内都不再需要输血。

此外，全球3期AGILE研究还进一步评估了艾伏尼布与阿扎胞苷联合疗法在未经治疗的IDH1突变AML患者中的效果。研究结果令人振奋，显示这种联合疗法在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）方面都有显著的统计学改善。特别是作为IDH1突变AML的一线治疗方案时，与安慰剂加阿扎胞苷组相比，该联合疗法的中位OS提高了三倍，达到了24个月，而安慰剂组仅为7.9个月。

艾伏尼布虽然已在国内上市，但遗憾的是，它还未被纳入医保支付体系。目前，这款药物的原研版本，每盒包含250mg*60片，其售价高达9万多人民币，这无疑给患者带来了不小的经济负担。因此，一些患者可能会考虑探索海外市场的艾伏尼布购买选项。海外市场上的艾伏尼布有原研和仿制两种版本，其中原研版的价格接近26万元人民币，而老挝卢修斯等地出售的仿制版价格则相对较低，大约在6800元左右。

艾伏尼布作为针对IDH1基因突变的靶向治疗药物，在白血病治疗中确实展现出了令人瞩目的效果。它不仅能够有效延长患者的生存期，提升他们的生活质量，还具有较高的临床应答率。但值得注意的是，由于个体差异的存在，具体疗效可能会有所不同。因此，在使用艾伏尼布之前，患者应咨询专业医生并严格遵循医嘱。