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芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib),是一种强效的Janus激酶(JAK)抑制剂,被广泛应用于治疗多种血液相关疾病,包括骨髓纤维化、真性红细胞增多症,以及移植物抗宿主病等。此药物以片剂形式存在,需通过口服方式摄入,每日需要服用两次。患者在使用时需遵循医嘱,并关注任何异常反应。
芦可替尼对于以下疾病有疗效:中度或高危的骨髓纤维化,这涵盖了成人原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后引发的骨髓纤维化;此外,它还被用于治疗对羟基脲反应不佳或无法耐受的成人真性红细胞增多症;对于12岁及以上的成人和儿童患者,芦可替尼还可以治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病,以及一种或两种系统治疗失败后出现的慢性移植物抗宿主病。
芦可替尼的活性成分Ruxolitinib,本质上是一种激酶抑制剂,它有能力与特定的蛋白质结合。在这种药物中,它主要抑制一组被称为Janus激酶(JAKs)的酶活性。JAK在血细胞的产生、生长以及免疫功能中起着关键作用。在骨髓纤维化和真性红细胞增多症的病例中,JAK蛋白的活性过高,导致血细胞异常增生。这些异常细胞随后会迁移到包括脾脏在内的多个器官中,导致其肿大。芦可替尼通过阻断JAKs,降低血细胞的异常生成,进而缓解病情。