培米替尼是一种选择性FGFR抑制剂，已经在Fight 202研究中证实在胆管癌患者中具有高度的有效性和耐受性。该研究显示ORR（总体反应率）为35.5%。

这项研究主要针对年龄在18岁及以上的复发性或转移性胆管癌患者，这些患者在进行全身治疗之前至少经历了一次失败的治疗。在一期试验中，纳入了3名受试者，无论其FGFR2的状态如何，都接受了9mg的培美替尼治疗。而其他31名受试者根据其FGFR2是否融合或重排来进行分组，并接受13.5mg的培美替尼治疗。在2020年2月26日至2021年1月29日期间，所有受试者按计划口服培美替尼，每2周连续使用1周，直到出现疾病进展、不能忍受的毒性反应、撤销同意书或医生决定停止治疗。主要终点是通过放射学评估委员会（IRRC）根据RECIST V1.1标准评估2期入组的31名患者的ORR。

截至2021年1月29日，共有30名2期入组患者被纳入疗效评估的人群中，其中有1名患者由于FGFR2异常频率不足而被排除在外。在这30名可评估的患者中，经IRRC评估确认有缓解的有15名，ORR为50%（95%可信区间：31.3%至68.7%）。中位随访时间为5.13个月，13名患者仍然持续反应，中位无进展生存期（DOR）尚未达到（95%置信区间：3.4个月至不确定），中位无进展生存期（PFS）为6.3个月（95%置信区间：4.9个月至不确定）。疾病控制率（DCR）为100%（95%可信区间：88.4%至100%）。

所有34名参与两个阶段的受试者都被纳入安全性分析。在数据截止日时，每位受试者至少报告了一次治疗相关不良事件（TRAE），其中最常见的TRAE包括高磷血症（73.5%）、口干（55.9%）和脱发（50.0%）。14.7%的受试者出现了3级或更高级别的TRAE。此外，3名参与者出现了严重不良事件（SAE），分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管感染。没有因TRAE而导致治疗中断或死亡的情况发生。