阿培利司（Alpelisib），其本质正是一种具有针对性的治疗药物，也即常说的靶向药。阿培利司属于PI3K抑制剂这一大类，而PI3K（磷脂酰肌醇3-激酶）在细胞生命活动中扮演着主要的角色，涉及细胞的生长、分裂以及存活等多个关键环节。在多种癌症中，PI3K信号通路的过度活跃成为推动癌细胞不正常增长和存活的重要因素。

当前，阿培利司已获得批准，专门用于治疗HER2阴性、同时雌激素受体呈阳性的晚期或已转移的乳腺癌。这类乳腺癌的特点就是PI3K信号通路的异常活跃。值得一提的是，阿培利司作为首个选择性PI3Kα抑制剂，在临床前期的实验中，它已成功抑制了两种最常见的PIK3CA突变（H1047R和E545K），其半抑制浓度约为4nmol/L。更令人振奋的是，在某些ER+/PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中，阿培利司展现出了剂量依赖性的PI3K抑制效果，并诱导了p110α的降解，这充分证明了其双重作用机制的存在。

然而，尽管在临床研究中，当每日剂量达到或超过270mg时，目标肿瘤的反应开始显现，总反应率（ORR）为6.0%，且有52.2%的患者病情保持稳定，其中9.7%的患者病情稳定期超过了24周，特别是那些患有ER+/HER2晚期乳腺癌的患者，他们的无进展生存期（PFS）延长至了5.5个月。但需要强调的是，阿培利司并不适合所有病患，其使用必须在医生的严格评估和处方下进行。在使用过程中，一些常见的与治疗相关的不良反应包括高血糖症、恶心、食欲减退、腹泻以及呕吐等。