2013年2月8日-美国美国食品药品监督管理局今日批准泊马度胺（Pomalidomide）用于治疗多发性骨髓瘤患者，这些患者的疾病在接受其他癌症药物治疗后有所进展。

多发性骨髓瘤是一种主要影响老年人的血癌，源于骨髓中的浆细胞。根据美国国家癌症研究所的数据，大约有21，700名美国人被诊断患有多发性骨髓瘤，每年有10，710人死于该疾病。

泊马度胺是一种调节人体免疫系统的药，可以破坏癌细胞并抑制它们的生长。它适用于以前接受过至少两种治疗(包括来那度胺和硼替佐米)且其疾病对治疗无反应且在最后一次治疗后60天内进展(复发和难治)的患者。

“泊马度胺是包括来那度胺和沙利度胺在内的一类免疫调节剂中的第三种药物，也是去年批准用于治疗多发性骨髓瘤的第二种药物，”FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“多发性骨髓瘤的治疗是量身定制的，以满足个体患者的需求，今天的批准为对其他药物没有反应的患者提供了一种额外的治疗选择。”

2012年7月，FDA批准Kyprolis (carfilzomib)治疗多发性骨髓瘤。与Kyprolis类似，泊马度胺正在根据该机构的加速批准计划获得批准，该计划为患者提供了更早获得有前途的新药的机会，同时该公司进行了额外的研究以确认该药物的临床益处和安全使用。该疗法也被授予孤儿产品称号，因为它旨在治疗一种罕见的疾病或状况。

泊马度胺的安全性和有效性在221例复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验中进行了评估。该试验旨在测量治疗后癌症完全或部分消失的患者数量(客观缓解率，或ORR)。患者被随机分配接受泊马度胺单独治疗或泊马度胺联合低剂量地塞米松(一种皮质类固醇)治疗。

结果显示，7.4%接受泊马度胺单独治疗的患者达到ORR。这些患者的中位缓解持续时间尚未达到。在接受泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中，29.2%的患者达到ORR，中位缓解持续时间为7.4个月。

泊马度胺带有一个方框警告，警告患者该药物不应用于孕妇，因为它可能导致严重的危及生命的出生缺陷，并且该药物可能导致血栓。

由于泊马度胺的胚胎-胎儿风险，它只能通过泊马度胺风险评估和缓解策略(REMS)计划获得。处方医师必须注册并遵守REMS的要求，通过Pomalyst REMS计划的认证。患者必须签署患者-医生协议书，并遵守REMS的要求。特别是，未怀孕但可能怀孕的女性患者必须遵守妊娠测试和避孕要求，男性患者必须遵守避孕要求。药房必须通过Pomalyst REMS计划的认证，只能向获得授权的患者配药，并且必须符合REMS的要求。来那度胺和沙利度胺具有相似的REMS。